随着中国人口老龄化的加剧及各种环境因素的诱导，癌症日益成为威胁人们生命的头号杀手。研发高效低毒的药物是癌症化疗的关键，有助于提高患者的存活期及生活质量。由于纳米材料介导的体内药物输送技术在肿瘤治疗中具有无与伦比的优势，因此团队前期围绕肝癌细胞特异性纳米核酸药物开发了用于活体siRNA输送的多肽传递技术。体内外实验验证了该纳米技术具有良好的肝癌细胞选择性及核酸转染效率(Chem. Commun. 2014, 50, 7806)，并申请专利一项。核酸纳米粒制备简单，所使用多肽材料无毒，而且转染效率优于现有的转染试剂，有望在临床及科研中得以应用。

        鉴于研发一种全新的药物大约需要数亿美元的资金投入及平均10年以上的研发周期这一现状，研发团队创新性地提出了对现有药物的活性成分进行化学改性并与纳米材料介导的体内输送技术相结合的新药研发思路。项目以DNA拓扑异构酶I的抑制剂—7-乙基-10-羟基喜树碱(SN-38)作为研究对象，通过对该药物分子不同位点、不同官能团进行化学修饰，并与不同分子量的两亲性共聚高分子材料组合，筛选出具有较高稳定性及临床应用前景的纳米药物配方。在裸鼠皮下移植瘤模型中验证了纳米药物的抗癌效果远优于现有临床药物伊立替康(SN-38的前药)。该研究不仅提高了喜树碱类衍生物SN-38的临床应用价值，提升我国自主创新药物研发的能力，而且也为其他抗癌药物的改性提供了新的研究策略，有望加速新药研发的步伐。

        该论文第一作者为附属一院卫生部多器官联合移植研究重点实验室王杭祥博士。该项工作得到国家高技术研究发展计划（863计划）、国家科技重大专项、国家自然科学基金及浙江省自然科学基金项目的资助。